L'annonce surprise par le laboratoire Biogen du dépÎt prochain d'une demande d'autorisation pour un médicament contre Alzheimer est "une nouvelle majeure" qui, si elle aboutit, pourrait changer la donne pour la recherche d'un traitement de cette maladie, aprÚs de multiples revers.
- Qu'a annoncé Biogen? -
Le laboratoire amĂ©ricain a dĂ©clarĂ© mardi son intention de dĂ©poser dĂ©but 2020 une demande d'autorisation pour un traitement contre la maladie d'Alzheimer auprĂšs de l'agence amĂ©ricaine des mĂ©dicaments (FDA), quelques mois seulement aprĂšs avoir interrompu des recherches sur ce mĂȘme traitement, l'aducanumab.
Cette molĂ©cule, un anticorps monoclonal, vise Ă "dissoudre" les agrĂ©gats d'une protĂ©ine, la bĂȘta-amyloĂŻde, qui s'accumule et crĂ©e des plaques dans les tissus cĂ©rĂ©braux des patients atteints d'Alzheimer.
Cette cible est l'une des trois principales pistes explorées par la recherche contre cette pathologie dégénérative, qui se traduit par un déclin des fonctions cognitives et une perte d'autonomie.
- Qu'est-ce qui explique ce revirement? -
Biogen a interrompu ses deux études de phase III en mars sur la foi d'une analyse partielle de données allant jusqu'à décembre 2018, qui avait estimé que la probabilité d'aboutir à des résultats positifs était faible.
Selon le groupe pharmaceutique, l'analyse des données récoltées entre décembre et mars permet d'aboutir à des conclusions différentes pour l'une des deux études: chez les patients atteints de la phase initiale de la maladie d'Alzheimer, l'aducanumab permettrait de réduire les plaques amyloïdes, de diminuer de 23% le déclin cognitif par rapport à un placebo (mesuré par des tests de mémoire) et de ralentir jusqu'à 40% la perte d'autonomie.
"C'est énorme, on n'a jamais eu de médicaments (contre Alzheimer) qui atteignaient de tels résultats", explique à l'AFP Stéphane Epelbaum, neurologue chercheur à l'Institut du cerveau et de la moelle épiniÚre (ICM).
Outre les quelques mois de données en plus, qui ont permis de disposer de 18 mois de suivi pour 2.000 patients, le laboratoire souligne que l'étude avait été modifiée dans sa derniÚre phase, pour augmenter les doses délivrées aux participants, ce qui expliquerait l'efficacité observée.
- Pourquoi est-ce important? -
Ces derniÚres années, les études portant sur des traitements contre Alzheimer ont subi revers sur revers. Résultat, ce domaine affiche "un des taux d'échec les plus élevés" dans la R&D pharmaceutique, souligne Alessio Brunello, analyste chez GlobalData.
Selon le Dr Epelbaum, 400 Ă©tudes d'ampleur internationales ont Ă©tĂ© stoppĂ©es en une vingtaine d?annĂ©es. De ce fait, les laboratoires avaient commencĂ© Ă se dĂ©sengager de ce domaine de recherche, et en particulier des mĂ©dicaments ciblant les protĂ©ines bĂȘta-amyloĂŻde, car la piste semblait vouĂ©e Ă l'Ă©chec.
Si 117 molécules pour le traitement d'Alzheimer font actuellement l'objet d'études cliniques, seules 12% sont à un stade avancé de développement, note Alessio Brunello. La derniÚre autorisation de mise sur le marché d'un médicament contre Alzheimer remonte à 17 ans. Elle concernait la mémantine (Ebixa et génériques). Mais cette molécule n'a qu'un "effet trÚs modeste" à court terme sur les symptÎmes, observe le Dr Epelbaum.
De fait, aucun médicament réellement efficace contre cette maladie n'existe aujourd'hui. C'est pourquoi "un espoir renaßt" avec l'annonce de Biogen, estime la Fondation Vaincre Alzheimer. Car si l'aducanumab était autorisé, il deviendrait le premier traitement capable de "modifier le cours de la maladie en réduisant le déclin cognitif" et pas seulement de lutter contre ses symptÎmes.
- Quelles sont les chances que ce médicament soit commercialisé? -
L'annonce du dépÎt d'un dossier de demande de mise sur le marché ne préjuge pas de la réponse de la FDA, qui devra déterminer si l'amélioration présentée par Biogen constitue un résultat "significatif" ou pas.
Le coût probable de plusieurs milliers d'euros par an et par patient pourrait représenter un frein, tout comme le mode d'administration par voie intraveineuse. Mais le gendarme américain tiendra aussi compte de l'absence d'autre traitement efficace disponible pour une maladie qui, avec d'autres démences, touche au moins 50 millions de personnes à travers le monde selon les chiffres de Alzheimer's Association. Elle devrait en concerner 131 millions d'ici 2050.
- Une premiĂšre Ă©tape -
Toutefois, mĂȘme si l'efficacitĂ© du mĂ©dicament se confirmait, il ne permettrait toujours pas de guĂ©rir d'Alzheimer, ni mĂȘme de stopper la maladie, mais seulement d'en ralentir la progression et d'en attĂ©nuer les effets cliniques.
Mais cela inciterait Ă persĂ©vĂ©rer dans cette voie de recherche, en "dĂ©montrant que dissoudre les agrĂ©gats de bĂȘta-amyloĂŻdes peut rĂ©duire le dĂ©clin cognitif", selon Biogen. "C'est un pied dans la porte" qui "ouvre des perspectives de recherche trĂšs intĂ©ressantes", juge le Dr Epelbaum.
AFP